Przełom w UE: Terapia genowa leczy nieuleczalne! Raport EMA

Medycyna jutra jest już dostępna. Raport EMA potwierdza: Terapia genowa pokonuje ciężkie choroby krwi

Dzisiejsza publikacja Europejskiej Agencji Leków (EMA) rzuca nowe światło na walkę z chorobami rzadkimi. Po pełnym roku monitorowania pacjentów poddanych innowacyjnym terapiom edycji genów (opartych na technologii CRISPR/Cas9), naukowcy ogłosili sukces, który jeszcze dekadę temu wydawał się niemożliwy. Anemia sierpowata oraz beta-talasemia, dotychczas uznawane za schorzenia wymagające dożywotniego leczenia, doczekały się metody, która trwale eliminuje ich objawy.

Statystyki, które dają nadzieję: 95% skuteczności

Najważniejszym punktem raportu jest wskaźnik remisji. U blisko 95% pacjentów w całej Unii Europejskiej, którzy przeszli terapię w 2025 roku, bolesne kryzysy naczyniowo-okluzyjne oraz konieczność regularnych transfuzji krwi całkowicie ustąpiły.

• Jak to działa? Zamiast leczyć objawy, lekarze „naprawiają” błąd w kodzie genetycznym pacjenta. Komórki macierzyste są pobierane, modyfikowane w laboratorium za pomocą „molekularnych nożyczek”, a następnie wszczepiane z powrotem.

• Trwałość: Wyniki po roku obserwacji sugerują, że efekt jest trwały, co czyni tę metodę terapią typu „one-and-done” (raz na całe życie).

Polska na drodze do refundacji: Przełom w czerwcu 2026?

Choć technologia jest rewolucyjna, jej główną barierą pozostaje cena – jeden zabieg kosztuje obecnie od 2 do 3 milionów euro. Jednak dzisiejszy raport EMA zmienia zasady gry w negocjacjach z płatnikami narodowymi.

Według zapowiedzi polskiego Ministerstwa Zdrowia, dzięki twardym danym o skuteczności, Polska przygotowuje się do wprowadzenia specjalnego programu funduszowego.

• Termin: Pierwsze refundowane zabiegi w certyfikowanych ośrodkach w Warszawie i Krakowie (szpitale uniwersyteckie) mogłyby ruszyć już w czerwcu 2026 roku.

• Koszty vs Zyski: Eksperci podkreślają, że mimo ogromnego jednorazowego kosztu, terapia jest tańsza niż dekady hospitalizacji, transfuzji i rent dla pacjentów, którzy dzięki leczeniu wracają do pełnej aktywności zawodowej.

Co dalej? Onkologia i choroby rzadkie

Sukces w leczeniu chorób krwi to dopiero początek. EMA potwierdziła, że obecnie w fazie przyspieszonych badań (tzw. PRIME) znajduje się kilkanaście kolejnych terapii genowych.

• Mukowiscydoza: Pierwsze wyniki testów klinicznych nowej generacji leków genowych mają zostać opublikowane jeszcze w tym roku.

• Nowotwory lite: Trwają prace nad personalizowanymi szczepionkami genowymi na raka trzustki i glejaka, które wykorzystują mechanizmy podobne do tych, które dziś świętują sukces w chorobach krwi.

– To koniec ery „zaleczania” chorób. Wchodzimy w erę ich definitywnego naprawiania – komentują autorzy raportu EMA.

Photo by Zoshua Colah on Unsplash